简答题

基因治疗的基本步骤包括哪些?举例说明。

正确答案

基因治疗的基本步骤包括:
(1)分离、提取外源基因(目的基因);
(2)将目的基因安全、有效地转移(如显微注射法,同源重组法,病毒转移法等)到靶细胞中;
(3)使正常目的基因在受体中可以正确表达(如ADA缺乏症的基因治疗事例)。

答案解析

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