A基因治疗的原理
B基因治疗的局限性
C基因治疗的可行性
D基因治疗的发展展望
20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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20世纪中叶,科学家开始认识到基因——那种可以传递遗传特性的物质的统称——由DNA构成,DNA位于染色体中,染色体是一种几乎存在于任何生物活体细胞核中的细长结构。也就是说,那些具有遗传效应、能主宰人类生命历程的DNA片段就是人类的基因。 对于分子生物学家来说,20世纪后半叶的所有工作就是推测DNA分子结构(1953年人们发现,它是一种双螺旋结构),然后计算出分子的基本成分——核苷酸是怎样构成基因的,基因是怎样构架使活体产生机能的细胞的,哪种基因在实现这种机能,它们位于何处。2000年,科学家宣布已经完成人类基因组的测序工作,虽然还无法具体说出每个基因的功能,但已获知人类核苷酸染色体的排列顺序及其位置,并已能辨识近一半的人类基因。 近年来,随着筛查技术的发展,治疗缺损基因的研究层出不穷。此类研究的理论基础在于:一是大多数基因的惟一功能是给细胞特定的指令编码,使其制造出相应的蛋白质。人体中有成千上万种蛋白质,如酶、血色素、激素等,每种都与一条基因编码一一对应。若基因缺损,则细胞无法产生相应的蛋白质,就会导致疾病,糖尿病和血友病就是这样的典型病例,传统的治疗方法是直接补充人体内所缺的蛋白质。二是世界上所有生物的基本基因编码都相同,因此,就像一个大图书馆里所有的书都可用一种语言写就一样,所有生物都是用一模一样的DNA语言“写出”的不同信息的产物,“读”它的则是我们的细胞。这就意味着将任何人的DNA片段插入某人的DNA中,此人的细胞都能“读”出这段新信息,并且完全不在乎这段信息本来属于谁。这种现象给利用基因治疗来修复基因的技术奠定了基础。 无论基因治疗多么安全、有效,在本质上它都是一种短期行为,一个人被治愈后,他的疾病仍有可能遗传给后代。这是由于在基因治疗中处理的是人体体细胞,它占人体细胞的绝大多数。但将我们的基因传给后代的不是体细胞,而是生殖细胞,即我们的卵子和精子。
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转基因作为一个词汇走进人类的生活才刚刚开始,但客观实际中,自然状态下的转基因从来就不以人的意志为转移地发生着,例如最常见的植物花粉借助昆虫、自然风等不同的媒介传播而进行的杂交现象;另外,人们通过传统的杂交育种方法改良作物的遗传特性,藉此提高产量、改善品质、增强抗性。这些过程实质上是基因在不同物种或同一物种不同品种间的一种转移方式。自然界的基因转移是被动的、无序的、没有目标性,但这种基因转移模式也构成了生命进化的动因之一,造就了多种多样的物种世界。传统的杂交育种实践在农业发展的历史中发挥了重要的作用。但基因转移通常只能在近缘物种之间进行,基因转移的精确性和效率较低,转移的基因中还可能包括不良基因。传统的转基因技术的诸多局限性极大地限制了传统育种技术的进一步发展与应用。 21世纪是生命科学的世纪,现代生物技术是以生命科学的最新成就为基础建立起来的新兴学科和高新技术,几乎涉及国民经济和社会生活的各个方面,是生命科学世纪的重要代表和具体体现。转基因技术是现代生物技术的重要组成部分,培育转基因生物,是采用重组DNA技术,从生物体中鉴定和分离特定的基因,经精心构建后植入受体生物染色体基因组内,使之稳定整合、正确发挥功能并遗传给后代的技术。这种利用现代生物技术手段进行的遗传改良的基因设计和基因操作就是我们现在所指的转基因。现代转基因技术不仅克服了传统育种技术的种种局限性,大大提高了转基因的效率,加快了种质改良进程,而且打破了物种间的遗传壁垒,拓展了新品种研发可选择的特征范围,同时人工设计加工基因的应用则更进一步扩大了可利用的种质资源。转基因生物是人类按自己的主观意愿有目的、有计划、有根据、有预见地进行遗传修饰过的生物体,是现代生命科学发展的结晶,是人类从认识自然到改造自然的跃迁,标志着人类社会已经步入定向驾驭生物遗传改良的新时代。 现代生物技术将在彻底解决资源匮乏、环境恶化、顽症肆虐、粮食短缺等诸多威胁人类生存的难题上成为关键技术和支柱产业。这种技术被许多国家视为高技术领域关键技术中的关键,大力发展现代生物技术被确定为基本国策。在市场经济中,现代生物技术产业已经成为企业界、金融界竞相投资和争夺的热点。 基因经济是从各种转基因产品的商品化开始崭露头角的。仅以转基因作物的商品化为例,自1993年世界上首例转基因作物——延熟保鲜的转基因西红柿在美国批准上市后,转基因作物的商业应用发展迅速,国际农业生物技术获取与应用协会(ISAAA)2003年的一份报告显示,美国有1/4的耕地种植的是转基因作物,占全球转基因作物种植总面积的66%,其中,转基因抗除草剂大豆占美国大豆总面积的74%,抗虫棉约占棉田总面积的71%,转基因玉米占玉米总面积的32%。在世界范围内,目前已有包括中国在内的4个发展中国家和12个工业化国家种植了转基因作物,种植面积从1996年的170万公顷发展到2002年的5867万公顷,6年间增长了约35倍。转基因作物的销售额,从1995年的0.75亿美元增加到1999年的23亿美元,即5年间增加约30倍;进入新世纪后的前3年,全球转基因农作物的市场价值每年增长速度都在10%以上,2002年高达42.5 亿美元。 (节选自朱作言《转基因及其对国民经济的意义》,有删改)
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转基因作为一个词汇走进人类的生活才刚刚开始,但客观实际中,自然状态下的转基因从来就不以人的意志为转移地发生着,例如最常见的植物花粉借助昆虫、自然风等不同的媒介传播而进行的杂交现象;另外,人们通过传统的杂交育种方法改良作物的遗传特性,藉此提高产量、改善品质、增强抗性。这些过程实质上是基因在不同物种或同一物种不同品种间的一种转移方式。自然界的基因转移是被动的、无序的、没有目标性,但这种基因转移模式也构成了生命进化的动因之一,造就了多种多样的物种世界。传统的杂交育种实践在农业发展的历史中发挥了重要的作用。但基因转移通常只能在近缘物种之间进行,基因转移的精确性和效率较低,转移的基因中还可能包括不良基因。传统的转基因技术的诸多局限性极大地限制了传统育种技术的进一步发展与应用。 21世纪是生命科学的世纪,现代生物技术是以生命科学的最新成就为基础建立起来的新兴学科和高新技术,几乎涉及国民经济和社会生活的各个方面,是生命科学世纪的重要代表和具体体现。转基因技术是现代生物技术的重要组成部分,培育转基因生物,是采用重组DNA技术,从生物体中鉴定和分离特定的基因,经精心构建后植入受体生物染色体基因组内,使之稳定整合、正确发挥功能并遗传给后代的技术。这种利用现代生物技术手段进行的遗传改良的基因设计和基因操作就是我们现在所指的转基因。现代转基因技术不仅克服了传统育种技术的种种局限性,大大提高了转基因的效率,加快了种质改良进程,而且打破了物种间的遗传壁垒,拓展了新品种研发可选择的特征范围,同时人工设计加工基因的应用则更进一步扩大了可利用的种质资源。转基因生物是人类按自己的主观意愿有目的、有计划、有根据、有预见地进行遗传修饰过的生物体,是现代生命科学发展的结晶,是人类从认识自然到改造自然的跃迁,标志着人类社会已经步入定向驾驭生物遗传改良的新时代。 现代生物技术将在彻底解决资源匮乏、环境恶化、顽症肆虐、粮食短缺等诸多威胁人类生存的难题上成为关键技术和支柱产业。这种技术被许多国家视为高技术领域关键技术中的关键,大力发展现代生物技术被确定为基本国策。在市场经济中,现代生物技术产业已经成为企业界、金融界竞相投资和争夺的热点。 基因经济是从各种转基因产品的商品化开始崭露头角的。仅以转基因作物的商品化为例,自1993年世界上首例转基因作物——延熟保鲜的转基因西红柿在美国批准上市后,转基因作物的商业应用发展迅速,国际农业生物技术获取与应用协会(ISAAA)2003年的一份报告显示,美国有1/4的耕地种植的是转基因作物,占全球转基因作物种植总面积的66%,其中,转基因抗除草剂大豆占美国大豆总面积的74%,抗虫棉约占棉田总面积的71%,转基因玉米占玉米总面积的32%。在世界范围内,目前已有包括中国在内的4个发展中国家和12个工业化国家种植了转基因作物,种植面积从1996年的170万公顷发展到2002年的5867万公顷,6年间增长了约35倍。转基因作物的销售额,从1995年的0.75亿美元增加到1999年的23亿美元,即5年间增加约30倍;进入新世纪后的前3年,全球转基因农作物的市场价值每年增长速度都在10%以上,2002年高达42.5 亿美元。 (节选自朱作言《转基因及其对国民经济的意义》,有删改)
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转基因作为一个词汇走进人类的生活才刚刚开始,但客观实际中,自然状态下的转基因从来就不以人的意志为转移地发生着,例如最常见的植物花粉借助昆虫、自然风等不同的媒介传播而进行的杂交现象;另外,人们通过传统的杂交育种方法改良作物的遗传特性,藉此提高产量、改善品质、增强抗性。这些过程实质上是基因在不同物种或同一物种不同品种间的一种转移方式。自然界的基因转移是被动的、无序的、没有目标性,但这种基因转移模式也构成了生命进化的动因之一,造就了多种多样的物种世界。传统的杂交育种实践在农业发展的历史中发挥了重要的作用。但基因转移通常只能在近缘物种之间进行,基因转移的精确性和效率较低,转移的基因中还可能包括不良基因。传统的转基因技术的诸多局限性极大地限制了传统育种技术的进一步发展与应用。 21世纪是生命科学的世纪,现代生物技术是以生命科学的最新成就为基础建立起来的新兴学科和高新技术,几乎涉及国民经济和社会生活的各个方面,是生命科学世纪的重要代表和具体体现。转基因技术是现代生物技术的重要组成部分,培育转基因生物,是采用重组DNA技术,从生物体中鉴定和分离特定的基因,经精心构建后植入受体生物染色体基因组内,使之稳定整合、正确发挥功能并遗传给后代的技术。这种利用现代生物技术手段进行的遗传改良的基因设计和基因操作就是我们现在所指的转基因。现代转基因技术不仅克服了传统育种技术的种种局限性,大大提高了转基因的效率,加快了种质改良进程,而且打破了物种间的遗传壁垒,拓展了新品种研发可选择的特征范围,同时人工设计加工基因的应用则更进一步扩大了可利用的种质资源。转基因生物是人类按自己的主观意愿有目的、有计划、有根据、有预见地进行遗传修饰过的生物体,是现代生命科学发展的结晶,是人类从认识自然到改造自然的跃迁,标志着人类社会已经步入定向驾驭生物遗传改良的新时代。 现代生物技术将在彻底解决资源匮乏、环境恶化、顽症肆虐、粮食短缺等诸多威胁人类生存的难题上成为关键技术和支柱产业。这种技术被许多国家视为高技术领域关键技术中的关键,大力发展现代生物技术被确定为基本国策。在市场经济中,现代生物技术产业已经成为企业界、金融界竞相投资和争夺的热点。 基因经济是从各种转基因产品的商品化开始崭露头角的。仅以转基因作物的商品化为例,自1993年世界上首例转基因作物——延熟保鲜的转基因西红柿在美国批准上市后,转基因作物的商业应用发展迅速,国际农业生物技术获取与应用协会(ISAAA)2003年的一份报告显示,美国有1/4的耕地种植的是转基因作物,占全球转基因作物种植总面积的66%,其中,转基因抗除草剂大豆占美国大豆总面积的74%,抗虫棉约占棉田总面积的71%,转基因玉米占玉米总面积的32%。在世界范围内,目前已有包括中国在内的4个发展中国家和12个工业化国家种植了转基因作物,种植面积从1996年的170万公顷发展到2002年的5867万公顷,6年间增长了约35倍。转基因作物的销售额,从1995年的0.75亿美元增加到1999年的23亿美元,即5年间增加约30倍;进入新世纪后的前3年,全球转基因农作物的市场价值每年增长速度都在10%以上,2002年高达42.5 亿美元。 (节选自朱作言《转基因及其对国民经济的意义》,有删改)
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