简答题

以核酸为靶点的药物设计主要从那几个方面进行,主要方法包括哪三种方式?

正确答案

目前,以核酸为靶点的药物设计主要集中在:
1.反义核酸(anti-sense nucleic acid):反义核酸(包括asRNA和asDNA),是以选择性抑制特定基因为目的,根据碱基配对原则、核酸杂交原理等设计的一类新的核酸。反义核酸技术主要包括反义RNA(asRNA)和反义DNA(asDNA)等两种类型,反义核酸可用化学方法合成,也可以利用载体来携带编码的反义RNA,再将表达载体导入细胞内。该技术可以根据已知序列基因设计出特异性的干扰其表达的药物,在抗病毒和抗肿瘤药物研究方面具有重要的意义。
2.酶性核酸(核酶,ribozyme)的设计。核酶具有的特性:可以通过识别特定位点而抑制目标基因的表达,抑制效率高,专一性强;免疫源性低,很少引起免疫反应;针对锤头核酶而言,催化结构域小,既可作为转基因表达产物,也可以直接以人工合成的寡核苷酸形式在体内转运,导致其在医学、生物化学等方面的得到广泛的重视。
3.小分子与核酸的相互作用
4.其它

答案解析

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